В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре

В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре

Руководитель FDA Скотт Готтлиб объявил о предстоящем выпуске руководств, в которых будут определены конечные точки для потенциального одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре, сообщает FirstWord Pharma. Г-н Готтлиб заявил на ежегодном заседании Альянса регенеративной медицины (Alliance for Regenerative Medicine), что применительно к некоторым из таких препаратов доля неопределенности будет существовать даже на момент их одобрения. Однако, эти препараты изначально нацелены на лечение тяжелейших заболеваний, многие из которых являются смертельными, и для которых в настоящее время не существует лекарств. В этих обстоятельствах регуляторы традиционно готовы иметь дело с большей долей неопределенности, чтобы обеспечить своевременный доступ пациентов к многообещающим препаратам.

По словам руководителя FDA, в первую очередь внимание ведомства будет сосредоточено на препаратах для лечения гемофилии, поскольку производство факторов свертывания крови в некоторых случаях может быть достаточно суррогатной мерой выгоды. Он отметил, что в данной терапевтической области демонстрация уменьшения частоты кровотечений может быть подтверждена после одобрения в ходе продолжающихся исследований долгосрочной безопасности и устойчивой эффективности.

Читайте также:  {:ru}Санитарная авиация Казахстана спасает жизни младенцев{:}{:ua}Санітарна авіація Казахстану рятує життя немовлят{:}{:en}Kazakhstan’s Air Ambulance Saves Infants' Lives{:}{:pl}Lotnicze pogotowie ratunkowe Kazachstanu ratuje życie noworodków{:}{:tr}Kazakistan’ın hava ambulansı bebeklerin hayatını kurtarıyor{:}{:fr}L’aviation sanitaire du Kazakhstan sauve la vie de nourrisson{:}{:it}L'aviazione sanitaria del Kazakistan salva le vite dei neonati{:}{:ar}الإسعاف الجوي الكازاخستاني ينقذ حياة الأطفال{:}{:by}Санітарная авіяцыя Казахстана ратуе жыцці немаўлятаў{:}{:tm}Gazagystanyň sanitar awiasiýasy bäbekleriň janyny halas edýär{:}{:kz}Қазақстанның санитариялық авиациясы сәбилердің өмірін құтқаруда{:}{:kg}Казакстандын санитардык авиациясы ымыркайлардын өмүрүн сактайт{:}{:uz}Қозоғистоннинг санитар авиацияси чақалоқлар ҳаётини сақлаб қолмоқда{:}{:tj}Авиатсияи санитарии Қазоқистон ҳаёти кӯдаконро наҷот медиҳад{:}{:am}Ղազախստանի բժշկական ավիացիան փրկում է երեխաների կյանքը{:}{:ge}ყაზახეთის სანიტარული ავიაცია იხსნის ჩვილების სიცოცხლეს{:}

Данная новость последовала после того, как компания Pfizer в партнерстве со Spark Therapeutics, а также компания BioMarin Pharmaceutical независимо друг от друга опубликовали данные клинических исследований фазы I/II, подтверждающие эффективность их экспериментальных генно-терапевтических препаратов SPK-9001 для лечения гемофилии B и valoctocogene roxaparvovec для лечения гемофилии A, соответственно.

admin

Обсуждение закрыто.