Мотонейроны из индуцированных стволовых клеток

Мотонейроны из индуцированных стволовых клеток

Спинальная мышечная атрофия – одно из часто встречающихся аутосомно-рецессивных генетических заболеваний, причина детской смертности. Болезнь проявляется атрофией мышц конечностей и туловища, происходящей в результате дегенерации и гибели альфа-мотонейронов спинного мозга. Гибель моторных (двигательных) нейронов вызвана утратой белка, одна из функций которого — регуляция сплайсинга РНК в этих клетках.

Непонятно, почему нарушение сплайсинга РНК приводит к таким гибельным последствиям именно для мотонейронов, не причиняя видимого вреда другим типам клеток. Одна из трудностей в изучении механизмов спинальной мышечной атрофии – недостаток материалов для исследования от пациентов, страдающих этим заболеванием.



Открытие метода получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), репрограммированных из соматических клеток пациента, дало новые перспективы для моделирования и изучения генетических заболеваний in vitro.

Читайте также:  Имплантация зубов: советы

Американские ученые из Beckman Research Institute выделили пять линий ИПСК, полученных из фибробластов пациентов, больных спинальной мышечной атрофией.


Выращенные из этих ИПСК нейрональные культуры характеризовались пониженной способностью формировать мотонейроны и нарушениями роста нейритов. Эктопическая экспрессия белка спинальных мотонейронов в этих линиях ИПСК приводила к восстановлению нормальной дифференцировки мотонейронов с характерным для этих клеток фенотипом и без нарушений роста нейритов.


Полученные результаты говорят о том, что причиной наблюдавшихся нарушений действительно является дефицит белка моторных нейронов, а не клональная вариабельность ИПСК.


По мнению доктора П.И. Катуняна, главного врача московского Центра медико-биологических технологий, более подробное изучение клеточного и функционального дефицита мотонейронов, дифференцировавшихся из ИПСК пациентов со спинальной мышечной атрофией, должно улучшить понимание механизмов, лежащих в основе патогенеза этого заболевания, и возможностей его лечения.

Читайте также:  Новый метод обнаружения карциномы легких

Материалы исследования представлены в статье Chang T, et al. Phenotypic Rescue of Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Motoneurons of a Spinal Muscular Atrophy Patient.


news.gradusnik.ru

admin

Обсуждение закрыто.