В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре

В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре

Руководитель FDA Скотт Готтлиб объявил о предстоящем выпуске руководств, в которых будут определены конечные точки для потенциального одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре, сообщает FirstWord Pharma. Г-н Готтлиб заявил на ежегодном заседании Альянса регенеративной медицины (Alliance for Regenerative Medicine), что применительно к некоторым из таких препаратов доля неопределенности будет существовать даже на момент их одобрения. Однако, эти препараты изначально нацелены на лечение тяжелейших заболеваний, многие из которых являются смертельными, и для которых в настоящее время не существует лекарств. В этих обстоятельствах регуляторы традиционно готовы иметь дело с большей долей неопределенности, чтобы обеспечить своевременный доступ пациентов к многообещающим препаратам.

По словам руководителя FDA, в первую очередь внимание ведомства будет сосредоточено на препаратах для лечения гемофилии, поскольку производство факторов свертывания крови в некоторых случаях может быть достаточно суррогатной мерой выгоды. Он отметил, что в данной терапевтической области демонстрация уменьшения частоты кровотечений может быть подтверждена после одобрения в ходе продолжающихся исследований долгосрочной безопасности и устойчивой эффективности.

Читайте также:  {:ru}На Алтае на службу санитарной авиации поступил вертолет Ми-8{:}{:ua}На Алтаї на службу санітарної авіації надійшов вертоліт Мі-8{:}{:en}Mil Mi-8 Helicopter Enters the Altai Air Ambulance Service{:}{:pl}W Ałtaju do służny lotnictwa medycznego włączono helikopter Mi-8 {:}{:tr}Altay'da hava ambulansı hizmetine Mi-8 helikopteri geldi{:}{:fr}L’hélicoptère Mi-8 vientservirl’aviation sanitaire dansl’Altaï{:}{:it}In Altai per il servizio di eliambulanza è ora disponibile l'elicottero Mi-8{:}{:ar}دخلت طائرة هليكوبتر من طراز Mi-8 في خدمة الإسعاف الجوي في ألتاي{:}{:by}На Алтаі на службу санітарнай авіяцыі паступіў верталёт Мі-8{:}{:tm}Altaýda Mi-8 dikuçary sanitar awiasiýasynyň ulanyşyna berildi{:}{:kz}Алтайда санитариялық авиация қызметіне Ми-8 тік ұшағы кірісті{:}{:kg}Алтайда санитардык авиацияга Ми-8 тик учмасы кызмат кылууга келди {:}{:uz}Олтойда санитар авиациясининг хизматига Ми-8 вертолёти киришди{:}{:tj}Дар Ҷумҳурии Олтой чархболи МИ-8 барои хизмат дар авиатсияи санитарӣ ворид гардид{:}{:am}Ալթայում սանիտարական ավիացիային սպասարկելու է Mi-8 ուղղաթիռը{:}{:ge}ალტაიზე სანიტარული ავიაციის სამსახურში შემოვიდა შვეულმფრენი მი-8{:}

Данная новость последовала после того, как компания Pfizer в партнерстве со Spark Therapeutics, а также компания BioMarin Pharmaceutical независимо друг от друга опубликовали данные клинических исследований фазы I/II, подтверждающие эффективность их экспериментальных генно-терапевтических препаратов SPK-9001 для лечения гемофилии B и valoctocogene roxaparvovec для лечения гемофилии A, соответственно.

admin

Comments are closed.