«Болезнь в пробирке» или что не так с гематоэнцефалическим барьером

«Болезнь в пробирке» или что не так с гематоэнцефалическим барьером

Исследователи из США впервые смогли в лабораторных условиях смоделировать редкое неизлечимое заболевание – синдром Аллана-Герндона-Дадли – и разобраться в его причинах. Симптомы этого синдрома у пациентов – недоразвитые мышцы, задержка психомоторного развития, также страдают когнитивные функции и речь. Заболевание врожденное, встречается крайне редко – примерно один случай на миллион.

Чтобы изучить синдром Аллана-Герндона-Дадли, ученые взяли клетки кожи у нескольких пациентов и перепрограммировали их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые способны становиться любой тканью организма. Затем из этих клеток специалисты создали в лаборатории нейроны, а также искусственный гематоэнцефалический барьер, чтобы исследовать их и понять, как возникает заболевание. К удивлению научной группы, выяснилось, что нейроны были совершенно нормальными. Проблема оказалась скрыта внутри гематоэнцефалического барьера.

Читайте также:  {:ru}Санитарная авиация Казахстана спасает жизни младенцев{:}{:ua}Санітарна авіація Казахстану рятує життя немовлят{:}{:en}Kazakhstan’s Air Ambulance Saves Infants' Lives{:}{:pl}Lotnicze pogotowie ratunkowe Kazachstanu ratuje życie noworodków{:}{:tr}Kazakistan’ın hava ambulansı bebeklerin hayatını kurtarıyor{:}{:fr}L’aviation sanitaire du Kazakhstan sauve la vie de nourrisson{:}{:it}L'aviazione sanitaria del Kazakistan salva le vite dei neonati{:}{:ar}الإسعاف الجوي الكازاخستاني ينقذ حياة الأطفال{:}{:by}Санітарная авіяцыя Казахстана ратуе жыцці немаўлятаў{:}{:tm}Gazagystanyň sanitar awiasiýasy bäbekleriň janyny halas edýär{:}{:kz}Қазақстанның санитариялық авиациясы сәбилердің өмірін құтқаруда{:}{:kg}Казакстандын санитардык авиациясы ымыркайлардын өмүрүн сактайт{:}{:uz}Қозоғистоннинг санитар авиацияси чақалоқлар ҳаётини сақлаб қолмоқда{:}{:tj}Авиатсияи санитарии Қазоқистон ҳаёти кӯдаконро наҷот медиҳад{:}{:am}Ղազախստանի բժշկական ավիացիան փրկում է երեխաների կյանքը{:}{:ge}ყაზახეთის სანიტარული ავიაცია იხსნის ჩვილების სიცოცხლეს{:}

Эксперимент показал, что гормоны щитовидной железы, жизненно необходимые для развития нейронов, не могут проникнуть через барьер. Из-за генетической мутации у пациентов с синдромом Аллана-Герндона-Дадли в этом барьере было слишком мало биомолекул, играющих роль транспорта для гормонов – а поскольку этот барьер формируется очень рано, то нарушения развития также начинаются рано. Исследователи заявили, что, возможно, если разработать искусственную версию гормона, которому не нужна будет молекула для того, чтобы проникнуть через гематоэнцефалический барьер, то пациентам с этим редким заболеванием можно будет помочь. Второй способ терапии, который, возможно, будет доступен в будущем – это «починка» мутировавшего гена с помощью модификации генома.

admin

Обсуждение закрыто.